식품의약품안전처가 15일 코오롱생명과학의 유전자 치료제 '인보사케이주'에 대한 중간조사 결과, 주성분 중 2액이 허가 당시 제출 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포인 것으로 확인했다고 밝혔다.
식약처는 이날 인보사케이주의 주성분 중 1개 성분(2액)이 허가 당시 제출자료에 기재된 세포와 다른 세포로 추정된다는 업체 측의 보고를 받고, 제품 제조용 세포주 등을 수거해 유전학적 계통검사(STR)를 실시해 2액 세포는 신장세포라고 확인했다.
인보사케이주는 중간 정도 증상의 무릎 골관절염의 치료에 사용되는 유전자 치료제로, 주성분은 1액(동종유래 연골세포)과 2액(TGF-β1 유전자삽입 동종 유래 연골세포)으로 구성된다.
식약처는 "신약 허가 신청 당시 코오롱생명과학이 제출했던 서류 일체를 재검토한 결과 당시 코오롱생명과학이 제출한 자료는 2액의 주성분이 연골세포임을 보여주고 있었다"며 "신장세포로 판단할 수 있는 근거는 없었다. 이런 결과는 세포·유전자 치료제 분야 전문가 5명으로 구성된 전문가 위원회를 통해서도 확인됐다"고 설명했다.
인보사케이주의 주성분 중 하나가 허가 당시와 다른 사실이 확인되면서, 식약처는 시판된 제품(2액)의 주성분이 신장세포로 바뀐 경위와 이유 등에 대해 추가로 조사를 실시할 계획이다.
이를 위해 식약처는 코오롱생명과학에 2액의 주성분이 연골세포에서 신장세포로 바뀐 경위와 그 과정을 입증하는 과학적 근거 등 일체의 자료를 제출하도록 해 검토할 예정이다.
또 인보사케이주의 개발사인 미국 코오롱티슈진 등에 대한 현지실사를 통해 최초 개발단계부터 신장세포였는지 여부 등을 확인할 계획이다.
아울러 이번에 실시한 유전학적 계통검사(STR)과 별도로 처음부터 신장세포였다는 업체 측 주장의 사실여부를 확인하기 위한 시험과 안전성 문제를 확인하기 위한 시험도 진행하고 있다.
식약처 관계자는 "업체가 제출한 자료와 식약처 자체 시험검사 결과, 미국 현지실사 결과 등을 종합적으로 판단해 사실관계를 명확하게 확인할 것"이라며 그에 상응하는 행정처분 등 필요한 조치를 취하겠다"고 밝혔다.
한편 식약처는 이미 해당 제품을 투여받은 환자에 대해선 환자 전체를 대상으로 15년 장기 추적조사도 실시한다.
식약처는 현재 145건의 임상시험 대상에 대해서만 실시하고 있는 장기 추적조사를 추가 임상시험 대상(105건)과 허가 후 투여환자 전체(3707건)에게 확대 실시하기로 했다. 또 인보사를 특별관리 대상으로 지정해 투여한 환자를 위한 전담소통창구도 운영할 예정이다.
식약처는 유전자치료제 등 첨단 바이오 의약품에 대한 관리제도 개선을 위해 허가 전부터 '인체세포 등 관리업'을 신설해 세포의 채취부터 처리·보관·공급에 이르기까지 단계별로 안전 및 품질관리 기준을 마련할 계획이다.
또 업체 측이 의약품 허가를 신청할 때 연구개발과 제조 등에 사용된 모든 세포에 대한 STR 시험 결과를 의무적으로 제출하도록 하고, 식약처는 허가 과정에서 검증이 필요한 부분에 대해서는 교차 검증하기로 했다.
허가 후에는 업체가 의약품에 대해 주기적으로 유전자 검사를 실시하고, 검사 결과를 보관하도록 하는 등 사후관리도 강화할 예정이다. 세포·유전자 치료제 등의 부작용에 대비하기 위해 장기 추적조사도 의무화할 방침이다.
