에이비엘바이오의 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과 기술 플랫폼인 그랩바디-B(Grabody-B)가 적용된 퇴행성뇌질환 치료제 비임상 연구에서 해당 약물이 뇌에서 실제 작용했다는 연구결과가 나왔다.

에이비엘바이오는 공동 연구개발 협력사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)이 지난 13일(현지시간) ‘TIDES USA 2026: 올리고뉴클레오타이드 & 펩타이드 치료제’에 참석해 자사의 BBB 셔틀 플랫폼 그랩바디-B의 비임상 연구 결과를 발표했다고 15일 밝혔다.

TIDES USA 2026은 5월 11일부터 14일까지 미국 보스턴에서 개최된 학회로, 전 세계 제약바이오 기업과 연구자, 보건의료 전문가들이 한자리에 모여 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 기반 신약 개발의 최신 동향과 연구 성과를 논의하는 행사다.

이번 행사에서 아이오니스의 부사장 히엔 자오(Hien Zhao) 박사는 ‘IGF1R 수용체를 활용한 안티센스 치료제 전달 기술(Leveraging IGF1R Receptor for Antisense Delivery)’을 주제로 발표하며 올리고뉴클레오타이드 치료제의 BBB 투과를 위한 유망한 기술 중 하나로 그랩바디-B를 소개했다.

에이비엘바이오와 아이오니스의 공동 연구에 따르면, 올리고뉴클레오타이드 치료제의 일종인 siRNA(small interfering RNA)와 그랩바디-B 접합체를 정맥 투여한 결과, 대뇌, 선조체, 시상, 소뇌 등 주요 뇌 부위에서 용량 의존적인 표적 유전자(Target Gene) 발현 감소 효과가 확인됐다.

특히 소뇌는 퇴행성뇌질환 및 운동실조와 밀접한 관련이 있는 핵심 뇌 부위지만, 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제로는 소뇌를 포함한 심부 뇌 영역으로의 효과적인 약물 전달에 한계가 있었다. 이번 연구 결과는 소뇌를 포함한 주요 뇌 영역으로의 치료제 전달 가능성을 확인했다는 점에서 향후 퇴행성뇌질환 치료제 개발의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다.

이상훈 에이비엘바이오 대표는 “이번 연구 결과로 그랩바디-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 핵심 전달 기술로 성장할 가능성을 확인했다”며, “현재 에이비엘바이오는 그랩바디-B를 올리고뉴클레오타이드 치료제에 최적화된 플랫폼으로 고도화하기 위한 연구를 진행하고 있다. 또한 동일한 연구에서 근육과 심장 등 말초 조직으로의 전달 가능성도 확인한 만큼, 관련 질환 영역으로의 확장 도 검토하고 있다”고 말했다.