GC녹십자가 리소좀 축적 질환(LSD) 치료제 파이프라인의 개발 성과를 국제 학회에서 공개하며 글로벌 임상에 속도를 내고 있다.

GC녹십자는 지난 2~6일 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에서 산필리포증후군 및 파브리병 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. WORLD Symposium은 LSD 분야 전문가들이 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 국제 포럼이다.

회사는 이번 심포지엄에서 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 포스터로 발표했다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 심각한 뇌 손상을 유발하는 희귀 질환이다. GC녹십자는 치료 효과를 높이기 위해 약물을 뇌실 내 직접 투여하는 방식(ICV)으로 개발을 진행 중이다.

비임상 동물시험에서 GC1130A를 투여한 질환 모델은 뇌 내 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했고, 뇌 염증 완화와 인지 기능 개선이 확인됐다. 모리스 수중 미로 테스트에서도 치료군은 정상 쥐와 유사한 수준의 학습·기억 능력 회복을 보였다.

GC1130A는 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 올해 임상 1상을 마무리하고 2030년 이전 상용화를 목표로 하고 있다.

GC녹십자는 이와 함께 파브리병 치료 후보물질 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에 참여해 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터를 공유하고 향후 임상 전략을 논의했다.

파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 당지질이 체내에 축적돼 장기 손상을 일으키는 진행성 희귀 질환이다. 회사는 코호트 1 모집 완료에 따라 2분기부터 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 예정이다. 의료진 평가 지표인 MSSI뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO)를 포함해 전신 통증 및 소화기 증상 개선 효과를 다각도로 평가한다는 계획이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “글로벌 전문가들과의 논의를 통해 자사 리소좀축적질환 파이프라인의 가능성을 다시 확인했다”며 “진행 중인 글로벌 임상에 속도를 내 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했다.

한편 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 HM15421/GC1134A는 기존 2주 1회 정맥주사 제형 대비 편의성을 높인 월 1회 피하주사 제형으로 개발되고 있으며, 계열 내 최고 신약(Best-In-Class)을 목표로 하고 있다.