식품의약품안전청(청장 이희성)은 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 지원체계를 구축하는 등의 ‘희귀의약품 개발․공급 지원 방안’을 마련하였다고 밝혔다. 희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품이다.

희귀의약품 개발·공급 지원 및 사전·사후 안전관리 방안의 주 내용은 국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여유도, 희귀의약품 유통•공급 합리화 등이 있다.

식약청은 희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이루어 져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급되어 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

○ 한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이라고 밝혔다.